¡Tenemos buenas noticias! Hoy, Stoke Therapeutics ha anunciado resultados provisionales positivos sobre los ensayos clínicos de fase 1/2 en curso de STK-001, en niños y adolescentes con síndrome de Dravet.
Estos análisis se refieren a los datos combinados de los ensayos clínicos denominados MONARCH (que se lleva a cabo en Estados Unidos) y ADMIRAL (que se lleva a cabo en el Reino Unido). En estos ensayos los pacientes han recibido 3 dosis de STK-001 y se han observado durante seis meses.
En general, el 74% de los pacientes que han participado en los ensayos MONARCH y ADMIRAL ha experimentado una mejoría en las crisis epilépticas, al tomar dosis múltiples de STK-001.
entre los pacientes tratados con tres dosis de 45 mg se ha observado una reducción del 55% de la frecuencia de las crisis convulsivas. el efecto más evidente de STK-001 se ha observado con la dosis más alta y en pacientes más jóvenes; y en particular, la mayoría de los pacientes tomaba al menos tres medicamentos anticonvulsivos, y la mitad tomaba fenfluramina.
Con respecto a la seguridad de los fármacos, se ha observado que tanto las dosis únicas como las múltiples de STK-001 de hasta 45 mg fueron bien toleradas y que todos los eventos adversos fueron de leves a moderados. Aunque se han observado algunos aumentos en las elevaciones de proteínas del líquido cefalorraquídeo, estos no estaban asociadas a manifestaciones clínicas.
Se han analizados también los primeros datos del ensayo clínico denominado SWALLOWTAIL con el cual se estudia la seguridad del fármaco a largo plazo. Los primeros datos sugieren la presencia de beneficios y un perfil de seguridad similar. Además, han observado mejoras también en algunas comorbilidades como en las funciones ejecutivas, es decir, aquellas funciones que permiten la correcta planificación y ejecución de las acciones.
Los ensayos clínicos MONARCH y ADMIRAL están aun en curso, y a los pacientes se administra respectivamente dosis de 45 mg y 70 mg. SWALLOWING y LONGWING también están en curso, pero en estos ensayos los pacientes reciben respectivamente dosis de 30 mg y de 45 mg.
Stoke planea que en el 2023 anunciará datos sobre más pacientes tratados con dosis múltiples de 45 mg, así como de pacientes tratados con dosis múltiples de 70 mg.
Para más información, podéis acceder AQUÍ a la nota de prensa en inglés emitida por Stoke Therapeutics.
Ya sabéis que en la Fundación Síndrome de Dravet tenemos un papel muy activo con la industria, y que seguiremos de cerca todos los avances y os mantendremos al tanto.
Un sueño, una meta
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