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Stoke anuncia datos provisionales positivos del ensayo de STK-001 en pacientes con síndrome de Dravet

Stoke Therapeutics, empresa biotecnológica dedicada a abordar la causa subyacente de enfermedades graves mediante la regulación de la expresión de proteínas con medicamentos basados en el ARN, ha anunciado hoy datos provisionales positivos de seguridad, farmacocinética y exposición al líquido cefalorraquídeo del estudio MONARCH de fase 1/2a de STK-001 en niños y adolescentes con síndrome de Dravet.

STK-001 es un nuevo medicamento en investigación para el tratamiento del síndrome de Dravet. Este oligonucleótido antisentido (ASO) tiene el potencial de ser la primera terapia modificadora de la enfermedad para abordar la causa genética del síndrome de Dravet. Javier Avendaño, Director Médico de, nos contaba todo acerca de esta potencial terapia en nuestro webinar para familias que podéis volver a ver AQUÍ.

Según afirma el Dr. Barry Ticho, Director Médico Jefe de Stoke Therapeutics, “los datos iniciales de seguridad positivos de MONARCH son muy alentadores y ahora tenemos mayor claridad sobre los niveles de dosis que probablemente sean farmacológicamente activos en los pacientes. Aunque se basa en un estudio de un número pequeño de pacientes, observamos una tendencia temprana a la reducción de la frecuencia de las crisis convulsivas, lo que es notable teniendo en cuenta la cantidad de medicamentos concomitantes utilizados y los niveles de dosis única relativamente bajos de STK-001 evaluados. Esperamos continuar con nuestros dos estudios en curso mientras trabajamos para identificar un nivel de dosis que tenga el potencial de maximizar la eficacia mientras se minimiza la frecuencia del tratamiento para los pacientes con síndrome de Dravet.”

A continuación, os recordamos ciertos datos del ensayo MONARCH:

El estudio MONARCH es un estudio estadounidense, multicéntrico, de fase 1/2a y abierto (quiere decir que tanto los investigadores como los participantes conocen el tratamiento que se está administrando) en niños y adolescentes de 2 a 18 años con un diagnóstico establecido de síndrome de Dravet y con evidencia de una mutación genética patogénica en el gen SCN1A. El estudio está diseñado para evaluar dosis únicas ascendentes (SAD, de sus siglas en inglés) y dosis múltiples ascendentes (MAD, también del inglés) de STK-001, con la intención de conocer qué dosis máxima puede soportar el paciente de forma totalmente segura y efectiva con el menor número posible de administraciones necesarias.

Los objetivos primarios del estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad de STK-001, así como caracterizar la farmacocinética en sangre y los niveles de exposición en el líquido cefalorraquídeo. Un objetivo secundario es evaluar la eficacia de STK-001, medida por el porcentaje de cambio respecto al valor inicial en la frecuencia de las crisis epilépticas convulsivas durante un período de tratamiento de 12 semanas.

El análisis provisional se basa en los datos de 21 pacientes que fueron tratados en las cohortes de dosis única de 10 mg (5 pacientes), 20 mg (4 pacientes) o 30 mg (6 pacientes) de STK-001 y a los que se hizo seguimiento durante al menos tres meses después de su última dosis. También se incluyeron en este análisis seis pacientes de la cohorte de dosis de 20 mg MAD, la mayoría de los cuales habían recibido tres dosis mensuales de STK-001.

A pesar del uso concomitante de múltiples medicamentos anticonvulsivos, los pacientes inscritos en MONARCH tenían una alta carga de crisis epilépticas. Los pacientes tuvieron una mediana de 17 crisis convulsivas durante el período de cribado de 4 semanas previo a su primera dosis de STK-001. Más del 85% (18/21) de los pacientes tomaban tres o más medicamentos anticonvulsivos concomitantes como terapia de mantenimiento y el 67% (14/21) tomaban cuatro o más (hasta 6) medicamentos concomitantes. Los anticonvulsivos más utilizados eran clobazam (13/21, 62%) y fenfluramina (10/21, 48%).

Los principales resultados del análisis provisional del estudio MONARCH son los siguientes:

  • Las dosis únicas de STK-001 de hasta 30 mg y las dosis múltiples de STK-001 de 20 mg fueron bien toleradas y no hubo problemas de seguridad relacionados con el fármaco del estudio.
  • Los eventos adversos emergentes más comunes fueron dolor de cabeza, irritabilidad, vómitos, convulsiones y dolor de espalda.
  • 3/21 (14%) de los pacientes experimentaron un evento adverso relacionado con el fármaco del estudio. Ninguno de estos pacientes estaba en los dos grupos de dosis más altas (30 mg de dosis única o 20 mg de dosis múltiple), por lo que podría deberse al mecanismo de administración del fármaco.
  • 4/21 (19%) de los pacientes tuvieron un evento adverso grave emergente. No hubo ningún evento adverso grave relacionado con el fármaco del estudio.
  • Se observó un aumento proporcional a la dosis en la exposición al fármaco del estudio en sangre.
  • La exposición en el líquido cefalorraquídeo fue medible hasta seis meses después de una única dosis intratecal, lo que indica una exposición sostenida de STK-001 en el cerebro. Se observó un aumento proporcional a la dosis en la concentración del líquido cefalorraquídeo de 20 mg a 30 mg.
  • Los análisis preliminares de los diarios de crisis sugirieron una tendencia a la reducción de la frecuencia de las crisis con respecto al valor inicial entre los pacientes tratados con dosis únicas de STK-001. Esta tendencia fue más evidente en el grupo de edad de 2 a 12 años.
  • En base a los datos disponibles de 11 pacientes en las cohortes de SAD (10mg, 20mg, 30mg), 8 de 11 pacientes demostraron una reducción en la frecuencia de crisis epilépticas convulsivas contables (principalmente, crisis generalizadas tónico-clónicas). La empresa presentará dichos resultados en Chicago en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Epilepsia en diciembre de este año, congreso en el que también participará la Fundación Síndrome de Dravet.

Ningún paciente interrumpió el tratamiento del estudio y, en el momento del análisis, todos los pacientes que completaron la dosificación en la parte SAD de MONARCH continuaron el tratamiento en SWALLOWTAIL, un estudio de extensión abierto cuya inscripción y dosificación están en curso y que ha sido diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de dosis repetidas de STK-001. Se prevé que el 95% de los pacientes tengan niveles cerebrales de STK-001 farmacológicamente activos tras tres dosis de 30 mg administradas con un mes de diferencia, y que la mitad de los pacientes permanezcan en niveles terapéuticos durante aproximadamente tres meses después de la última dosis.

La empresa también ha anunciado que la agencia americana del medicamento (FDA) permitirá a Stoke Therapeutics añadir un nivel de dosis más alto (45 mg) a las partes SAD y MAD del estudio MONARCH.

Para saber más sobre el estudio de STK-001:

Stoke también pretende medir aspectos de la enfermedad no relacionados con las crisis epilépticas, como la calidad de vida, como criterios de valoración secundarios. La empresa tiene previsto inscribir a unos 48 pacientes en el estudio en 20 centros de Estados Unidos. Podéis encontrar más información sobre el estudio MONARCH en https://www.monarchstudy.com/.

Además de MONARCH, en Reino Unido se está llevando a cabo un estudio complementario similar para el que Stoke tiene previsto inscribir a unos 22 pacientes en varios centros del país. Se evaluarán dosis multiples de STK-001 hasta los 70 mg. Encontraréis más información sobre el estudio ADMIRAL, esta vez solo en inglés, en https://www.admiralstudy.com.

También podéis acceder a la nota de prensa emitida hoy por Stoke Therapeutics en https://investor.stoketherapeutics.com/news-releases/news-release-details/stoke-therapeutics-announces-positive-interim-safety-pk-and-csf/.

No hay que olvidar que estos resultados, aunque esperanzadores, son preliminares. Los estudios siguen su curso, y tendremos que esperar a que terminen para poder obtener conclusiones definitivas. Mientras tanto, parece que STK-001 podría ser la primera terapia modificadora del síndrome de Dravet en llegar a los pacientes. Nosotros, de nuestra parte, seguiremos apoyando la investigación para alcanzar la cura de esta enfermedad.

Un sueño, una meta. 

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The European Dravet Syndrome Advanced Therapies (EDSAT) Meeting 2022 is organised by Dravet Syndrome Foundation Spain, whose registered office is located at Calle Doctor Fleming, 30, 28036 Madrid, Spain.

The conference shall take place at the Illustrious Official College of Physicians of Madrid, at Calle de Santa Isabel, 51, 28012 Madrid, Spain, on Friday 1st of April 2022. Attendance to this conference is free of charge, but mandatory for organisational reasons. Participants must register online at www.dravetconference.com. Upon registration, each participant will receive an electronic confirmation by email. On-site registration will be not be possible. If a participant has not received the official email registration confirmation within 3 days, they must contact the conference secretariat at research@dravetfoundation.eu.

The conference registration includes: Attendance to all sessions, oral sessions and visual presentations. The conference registration includes all coffee breaks, lunch breaks, and conference documentation with all information about the event. The registration does not comprise travelling, accommodation costs or any other personal expenses.

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Upon arrival at the Illustrious Official College of Physicians of Madrid the day of the event, all participants have to register at the onsite Conference Registration Desk. The desk will open on 1st of April at 8:30 a.m. Upon registration at the registration desk, the conference team will provide participants with information about the event and a badge, which should be worn visibly at all times. The personalised badge authorises participants to attend all conference sessions, lunch and coffee breaks.

 

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Dravet Syndrome Foundation Spain reserves the right to cancel any registration forthwith and without liability on its part in the event of any damage to, or destruction of the venue by fire, shortage of labour, strikes, industrial unrest, or any other cause beyond the control of the Dravet Syndrome Foundation Spain, which shall prevent it from performing its obligations. In these circumstances, every effort will be made to find an alternative venue or propose a new date for the conference. Should the conference be cancelled for any reason, airfares, hotels, or other costs incurred by the participants are not reimbursed by the Dravet Syndrome Foundation Spain.

Any participant is allowed to cancel his/her registration but must notify this to the conference organisers by e-mail at research@dravetfoundation.eu.

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The conference is held in public; therefore, we do not ban participants, exhibitors, partners and other companies from taking photographs of conference activities and participants, and share it via social media. By participating in the conference, you approve that general pictures will be taken and used for our Social Media output, our websites and other communication purposes. You hereby waive any right to oppose, and expressly authorise the organiser to make them available on the Internet or as it may seem fit.

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The Dravet Syndrome Conference 2022 is organised by Dravet Syndrome Foundation Spain, whose registered office is located at Calle Doctor Fleming, 30, 28036 Madrid, Spain.

The conference shall take place at the Illustrious Official College of Physicians of Madrid, at Calle de Santa Isabel, 51, 28012 Madrid, Spain, on Thursday 31st of March 2022. Attendance to this conference is free of charge, but mandatory for organisational reasons. Participants must register online at www.dravetconference.com. Upon registration, each participant will receive an electronic confirmation by email. On-site registration will be not be possible. If a participant has not received the official email registration confirmation within 3 days, they must contact the conference secretariat at research@dravetfoundation.eu.

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