Si habéis leído nuestro último resumen fármacos en camino para el síndrome de Dravet, ya conoceréis Epygenix.
Epygenix, a través de su plataforma de detección de nuevos fármacos efectivos utilizando peces cebras, ha identificado varios compuestos ya existentes que actúan mediante la modulación de la vía de señalización de la serotonina y que tienen potencial terapéutico para el síndrome de Dravet.
Uno de los fármacos que identificó fue clemizol. Clemizol (EPX-100) es un antihistamínico de primera generación que se usó de manera segura para tratar picazones o irritaciones entre 1959 y 1976. Fue recientemente cuando Epygenix descubrió que EPX-100 es un poderoso supresor del comportamiento convulsivo espontáneo y las convulsiones electrográficas en modelos de pez cebra para el síndrome de Dravet a través de la modulación de las vías de señalización de la serotonina.
A finales de enero ya os contamos que Epygenix obtuvo resultados positivos de su ensayo de fase 1, en el que a pacientes sanos se le administró el fármaco en dosis únicas y múltiples de 20, 40 y 80 mg, probando que EPX-100 es seguro, bien tolerado y no muestra anormalidades clínicamente significativas.
Ahora dan un paso más allá y ya están planificando el reclutamiento y comienzo de los ensayos clínicos de fase 2, esta vez con pacientes con síndrome de Dravet.
El estudio durará inicialmente 20 semanas y será doble-ciego, es decir, unos pacientes recibirán placebo y otros el fármaco, tras lo cual los pacientes podrán continuar en un estudio de fase abierta de un año.
El ensayo clínico se llevará a cabo en los Estados Unidos y Australia y los requisitos para participar son similares a otros que se han realizado en el síndrome de Dravet: de 2 a 17 años de edad, y un mínimo de 4 crisis al mes.
Seguiremos de cerca este ensayo clínico y, como siempre, os mantendremos al tanto de cualquier avance o noticia relevante en el síndrome de Dravet.
Un sueño, una meta.
