Si habéis leído el Resumen de Fármacos en Camino de la Fundación Síndrome de Dravet, habréis podido ver que le dedicamos más de una página a Epygenix Therapeutics.
Epygenix es una compañía que, a través de su plataforma de detección de nuevos fármacos efectivos utilizando peces cebras, ha identificado varios compuestos ya existentes que actúan mediante la modulación de la vía de señalización de la serotonina y que tienen potencial terapéutico para el síndrome de Dravet.
Uno de estos medicamentos es clemizol (EPX-100), que es un antihistamínico de primera generación que se usó de manera segura para tratar picazones o irritaciones entre 1959 y 1976.
Se descubrió que EPX-100 es un poderoso supresor del comportamiento convulsivo espontáneo y las convulsiones electrográficas en modelos de pez cebra para el síndrome de Dravet, pero no a través de su mecanismo de acción histaminérgica, sino a través de la modulación de las vías de señalización de la serotonina.
La compañía farmacéutica obtuvo la designación de nuevo fármaco en investigación por parte de la FDA, la agencia americana del medicamento, y acabo de anunciar los resultados del ensayo clínico de fase 1, doble ciego, controlado por placebo.
En esta fase 1 se ha estudiado la seguridad, tolerabilidad y la farmacocinética de este fármaco en pacientes sanos con dosis únicas y múltiples de 20, 40 y 80 mg, y los resultados han sido positivos, de tal manera que EPX-100 es seguro, bien tolerado y no muestra anormalidades clínicamente significativas.
¿Qué sucederá ahora tras estos positivos resultados?
Pues que Epygenix iniciará inmediatamente los estudios de eficacia de fase 2 de EPX-100 con pacientes con síndrome de Dravet en los EE.UU. y Australia, de los que os mantendremos al tanto tal y como hacemos desde la Fundación Síndrome de Dravet.
Así que los nuevos tratamientos para el síndrome de Dravet siguen su curso de manera muy positiva.
Si no lo has leído aún, AQUÍ podréis encontrar el Resumen de Fármacos en Camino de la Fundación Síndrome de Dravet.
Y en ESTE ENLACE podréis encontrar la nota de prensa emitida por la compañía.
Un sueño… una meta.
