Neuroene Therapeutics ha anunciado hoy que la FDA, la agencia americana del medicamento, le ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su compuesto patentado NT102, lo cual le otorga a la compañía ciertos beneficios para el desarrollo y posible comercialización del fármaco.
Este compuesto se desarrolló como parte de una nueva plataforma de sustancias químicas mitocondriales y neuroprotectoras para el tratamiento de enfermedades neurológicas como las epilepsias farmacorresistentes.
Investigadores de la Universidad de Utah, que utilizan el ratón Dravet creado por nuestra Fundación, realizaron estudios de eficacia en ratón Dravet y encontraron que NT102 mostró una potente eficacia.
¿Cuáles son los próximos pasos?
Aunque la compañía no los haya publicado, esperamos que esta designación de medicamento huérfano permita a Neuroene comenzar a plantearse los ensayos clínicos y probar el medicamento en humanos.
Así que, como siempre, seguiremos de cerca todas las novedades a la misma que nos congratula ver cómo avanza una nueva posible opción terapéutica para el síndrome de Dravet.
Podéis leer la nota de prensa de Neuroene Therapeutics, en inglés, AQUÍ.
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