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A pesar de los medicamentos anticonvulsivos disponibles para el síndrome de Dravet, se necesitan nuevas opciones terapéuticas con mayor eficacia en la reducción de la frecuencia de las crisis epilépticas, que además sean seguros y bien tolerados por los pacientes.
Todos conocéis ya la fenfluramina, un nuevo fármaco para el tratamiento de las crisis epilépticas asociadas al síndrome de Dravet como terapia complementaria a otros fármacos antiepilépticos para pacientes de 2 años o más. La fenfluramina, de la que hablamos recientemente en nuestro blog AQUÍ cuando requerimos a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) la aceleración de su llegada al mercado español, disminuye la frecuencia de las crisis epilépticas, prolonga los periodos sin crisis —lo que puede ayudar a reducir el riesgo de muerte súbita inesperada en la epilepsia (SUDEP)— y mejora las capacidades cognitivas de los pacientes, lo que repercute positivamente en su calidad de vida.
Recientemente, junto a otros autores, hemos publicado en la prestigiosa revista Epilepsy & Behavior un estudio donde evaluamos el valor relativo, es decir, en comparación con los fármacos ya disponibles, de la fenfluramina para el tratamiento del síndrome de Dravet en España.
Para ello hemos utilizado la metodología de Análisis de Decisiones Multicriterio (MCDA), la cual permite determinar lo que representa valor en una indicación dada considerando todos los criterios relevantes para la toma de decisiones sanitarias de forma transparente y sistemática desde la perspectiva de las partes interesadas.
En el estudio intervenimos un panel de diez expertos españoles, incluyendo representantes de pacientes, neurólogos, farmacéuticos hospitalarios y responsables de toma de decisiones sanitarias a nivel nacional y europeo. Los resultados del estudio, grosso modo, fueron:
El síndrome de Dravet se considera una enfermedad grave y rara con importantes necesidades no cubiertas.
Se considera que la fenfluramina tiene un perfil de eficacia más alto que las alternativas disponibles, con un mejor perfil de seguridad que el estiripentol y el topiramato, y que proporciona una mejor calidad de vida frente a las alternativas comparadas (estiripentol, topiramato, clobazam y cannabidiol).
El uso de fenfluramina resulta en costes médicos más bajos en comparación con el estiripentol y el clobazam.
Se percibe que la fenfluramina podría suponer un ahorro de costes indirectos en comparación con las alternativas disponibles debido a su eficacia en el control de las crisis epilépticas.
En general, el impacto terapéutico de la fenfluramina en los pacientes con síndrome de Dravet se considera alto y está respaldado por pruebas de alta calidad.
Podéis leer el artículo completo, en inglés, AQUÍ.
