Los ratones Scn1a-A1783V, que fueron desarrollados gracias a nuestra Fundación (más información sobre los ratones, AQUÍ), han servido una vez más para realizar un importante avance científico sobre nuevas estrategias farmacológicas para el síndrome de Dravet.
Como ya sabéis, el cannabidiol es una molécula de tipo cannabinoide que se encuentra en la planta Cannabis sativa y cuya formulación oral, bajo el nombre comercial de Epidyolex®, ya está aprobada para su utilización como anticonvulsivante en personas con síndrome de Dravet.
A principios de este año, el grupo de Onintza Sagredo de la Universidad Complutense de Madrid demostró la existencia de alteraciones del sistema endocannabinoide en nuestro modelo animal que podrían ayudar a comprender el efecto de los cannabinoides en esta patología, e incluso a diseñar nuevas terapias basadas en otros cannabinoides (podéis leer una anterior entrada del blog en relación con este estudio AQUÍ).
En la búsqueda de nuevas terapias basadas en cannabinoides, un reciente estudio de este grupo sugiere que el β-cariofileno, un terpeno que se encuentra en abundancia, entre otras, en la planta Cannabis sativa, podría resultar eficaz para su aplicación en el síndrome de Dravet. En este nuevo estudio, los investigadores han demostrado que el β-cariofileno es capaz de disminuir las convulsiones en estos ratones y su muerte prematura, así como atenuar alteraciones comportamentales típicas tales como el deterioro cognitivo, la hiperactividad y los rasgos de tipo autista. Así, proponen que se trata de una molécula con el potencial de modular de manera integral los principales aspectos que caracterizan el progreso de esta enfermedad, en lugar de centrarse únicamente en la corrección de las convulsiones, a diferencia de los principales fármacos antiepilépticos actualmente disponibles.
Los efectos del β-cariofileno pueden deberse a su capacidad de unirse al receptor cannabinoide de tipo 2, un elemento que forma parte del sistema endocannabinoide y cuya activación desencadena toda una serie de respuestas anti-inflamatorias que pueden resultar de enorme trascendencia en el contexto de esta patología, ya que tanto el grupo de la doctora Sagredo, como otros grupos, han demostrado que diferentes eventos relacionados con la inflamación son característicos de los ratones Dravet.
Así, este estudio abre la puerta a otras moléculas localizadas en la Cannabis sativa como prometedoras de ser aplicadas en el contexto del síndrome de Dravet. De hecho, existen evidencias de que diferentes componentes de la planta pueden actuar mejor si se combinan, por lo que estos hallazgos abren la puerta a combinaciones de moléculas que puedan ayudar a rediseñar y optimizar un tratamiento basado en cannabinoides para estos pacientes.
El estudio original completo y en acceso libre puede leerse en inglés AQUÍ.
Este artículo de divulgación ha sido escrito por la investigadora Cristina Alonso Gómez, autora principal del estudio y colaboradora de la Fundación Síndrome de Dravet, y adaptado por el Departamento de Comunicación de la Fundación Síndrome de Dravet.