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¡Buenas noticias para la comunidad Dravet‼ Stoke Therapeutics acaba de anunciar hoy nuevos datos positivos de seguridad y eficacia de los pacientes tratados con STK-001 en sus dos estudios en curso de fase 1/2a (MONARCH y ADMIRAL) y en el estudio de extensión abierto SWALLOWTAIL en niños y adolescentes con síndrome de Dravet.
STK-001 es un tratamiento en investigación que se basa en oligonucleótidos antisentido y cuyo objetivo es aumentar la producción de la proteína NaV1.1, que está disminuida en el síndrome de Dravet por una mutación en el gen SCN1A, lo que provoca las crisis epilépticas y los problemas cognitivos, motores y conductuales asociados a la enfermedad.
Los datos presentados hoy sugieren un beneficio clínico para los pacientes de 2 a 18 años con síndrome de Dravet:
👉 Los pacientes que recibieron 2 o 3 dosis de 70 mg experimentaron reducciones sustanciales y sostenidas en la frecuencia de las crisis epilépticas convulsivas a los 3 meses después de su última dosis y a los 6 meses después de su última dosis. 😊
👉 Los datos del estudio SWALLOWTAIL apoyan la modificación del curso de la enfermedad: se observaron reducciones sostenidas en la frecuencia de las crisis epilépticas convulsivas y mejoras en la cognición y el comportamiento, que incluyen aspectos como la capacidad del niño para realizar habilidades de la vida diaria, comunicarse, moverse y socializar, así como la capacidad para organizar los pensamientos y tener memoria operativa.
👉 Los datos de seguridad de los estudios MONARCH y ADMIRAL muestran que STK-001 ha sido generalmente bien tolerado entre los 74 pacientes tratados con dosis únicas y múltiples de 10 mg a 70 mg.
Se esperan datos adicionales en el primer trimestre de 2024 tras la finalización de los estudios de fase 1/2a y se prevé que puedan ofrecer una actualización sobre los planes para la fase 3, que son los ensayos previos a la aprobación de un tratamiento, en la primera mitad de 2024.
Hay que tener en cuenta que estos datos son de pacientes que en su mayoría ya toman los nuevos fármacos disponibles para el síndrome de Dravet, por lo que son realmente esperanzadores y esperamos ya con impaciencia los nuevos datos una vez se completen los estudios de fase 1/2.
Los que nos seguís desde hace ya un tiempo, sabéis que fue hace casi 5 años, en 2018, cuando la cofundadora de esta compañía, la doctora Isabel Aznarez, presentó prácticamente en primicia en nuestra Reunión Anual de Familias este programa de desarrollo. Vemos que a lo largo de los años que este programa de desarrollo sigue avanzando sin ningún contratiempo, lo cual son siempre noticias positivas.
Como siempre, desde la Fundación Síndrome de Dravet seguimos con atención el desarrollo de este tratamiento y esta misma semana nuestro equipo científico tendrás la oportunidad de reunirse con el equipo científico de Stoke, con el objetivo de aprender aún más sobre los datos presentados. Este tratamiento en desarrollo es el primero dirigido a abordar la causa genética del síndrome de Dravet y con el potencial por tanto de muchos aspectos del síndrome del síndrome de Dravet así como la calidad de vida de los pacientes y sus familias, por lo que os mantendremos informados de cualquier novedad al respecto.
Mientras tanto, podéis leer la nota de prensa de Stoke aquí.
Un sueño, una meta. 💜
