Hoy Praxis Precision Medicines, una empresa biofarmacéutica ubicada en Boston, ha anunciado que la FDA ha otorgado la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara a la relutrigina para el síndrome de Dravet.
Importancia de la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara
Esta designación es otorgada a fármacos diseñados para tratar afecciones graves o raras que afecten principalmente a niños menores de 18 años, con menos de 200.000 casos en Estados Unidos. Un beneficio clave de obtener dicha designación es la posibilidad de recibir un Priority Review Voucher, el cual puede acelerar significativamente el proceso de revisión para futuras solicitudes de nuevos medicamentos.
¿Qué es la relutrigina?
Es una pequeña molécula en desarrollo para el tratamiento de las encefalopatías epilépticas y del desarrollo. Actúa inhibiendo la corriente de sodio que ha demostrado ser un impulsor clave de las crisis en las encefalopatías epilépticas originadas por mutaciones del gen SCN2A y SCN8A. En estos pacientes se observaron mejoras significativas en la alerta y comunicación, y la disminución de las crisis al haber sido tratados con relutrigina.
Praxis tiene previsto iniciar un ensayo clínico (EMERALD) en la primera mitad del 2025, centrado en las encefalopatías epilépticas y del desarrollo, incluyendo el síndrome de Dravet.
La designación de Enfermedad Pediátrica Rara para relutrigina representa un avance significativo, mejorando la calidad de vida de nuestros pequeños guerreros y sus familias.
