Ir al contenido
Esta semana nos llegó de primera mano una noticia que esperábamos con mucha ilusión. Encoded Therapeutics ha obtenido la aprobación de Investigational New Drug (IND) en los Estados Unidos y la aprobación de Clinical Trial Application (CTA) en Australia para ETX101, su programa de terapia génica para el síndrome de Dravet.
¿Qué es ETX101?
ETX101 es una terapia de regulación génica cuyo objetivo es corregir el problema subyacente del síndrome de Dravet.
¿Qué significa que haya obtenido el IND en Estados Unidos y el CTA en Australia?
Esto quiere decir que Encoded Therapeutics ha recibido las aprobaciones necesarias para avanzar con los ensayos clínicos en pacientes con síndrome de Dravet en ambos países.
Para las familias que enfrentan el síndrome de Dravet, esta noticia representa una luz de esperanza ya que la terapia génica podría ofrecer una solución efectiva para mejorar no solo las crisis epilépticas, sino para mejorar también todo el cuadro clínico del paciente.
Desde la Fundación Síndrome de Dravet tendremos el privilegio de contar con Candy Vila, responsable de Asuntos Médicos de Encoded Therapeutics, tanto en nuestra conferencia científica como en nuestra Reunión Anual de Familias, lo que nos permitirá poder aprender de primera mano más sobre ETX101.
Como siempre, seguimos luchandos por todas las personas y familias con síndrome de Dravet.
Un sueño, una meta.
