Como muchos de vosotros ya sabéis, Encoded Therapeutics está desarrollando una terapia génica modificadora de la enfermedad para el síndrome de Dravet SCN1A positivo, llamada ETX101.
ETX101es la primera terapia génica, de una única inyección, que se está desarrollando para el síndrome de Dravet, la cual tiene como objetivo eliminar o disminuir la frecuencia de las convulsiones, prevenir la aparición y la progresión de los síntomas en el neurodesarrollo, y mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias.
En estudios preclínicos, una sola dosis de ETX101 redujo drásticamente las convulsiones y prolongó la supervivencia en un modelo de ratón bien establecido con síndrome de Dravet.
En ese contexto, el Dr. Salvador Rico, Director Médico Jefe de Encoded, comparte con nosotros la tecnología de Encoded y su actualización de los planes clínicos. Además, hay una sesión de preguntas y respuestas donde se puede plantear cualquier pregunta que surja.
