¿Qué es un ensayo clínico? Guía para familias

Los criterios de elegibilidad (de inclusión y de exclusión) determinan quién puede participar en el estudio: por ejemplo, el rango de edad, el sexo, el estadio de la enfermedad o los tratamientos previos. Los define el promotor del ensayo y los revisan el comité de ética y las autoridades sanitarias. Sirven para que el resultado no se vea influido por características propias de los participantes.

Será el médico quien confirme si el paciente cumple los criterios y valore si puede ser candidato a participar.

En las epilepsias raras, los criterios habituales de otras enfermedades suelen no encajar, porque las personas afectadas tienen muchas comorbilidades. Los criterios reducen la variabilidad y ayudan a medir el efecto del tratamiento, pero un ensayo demasiado restrictivo es difícil de completar y sus resultados sirven a menos personas. Por eso se recomienda que sean lo más inclusivos posible, con alternativas a la exclusión como la estratificación o el análisis de subgrupos definidos.

Antes de decidir, pregunta también cómo afecta la medicación antiepiléptica actual (la mayoría de los participantes toma entre dos y cuatro fármacos) a la elegibilidad, a la dosis y a la vigilancia de la seguridad; y qué ocurre si en el cribado se pone en duda el diagnóstico previo, algo que pasa con cierta frecuencia.

La decisión de participar debe basarse en entender bien el diseño y los objetivos del estudio: cómo se llevará a cabo, qué tratamiento se probará, cómo se recogerán y analizarán los datos y qué se quiere averiguar.

Por ejemplo, si el ensayo quiere probar la eficacia de un nuevo fármaco, la persona participante puede ser asignada al azar al nuevo tratamiento o a un placebo. Además, paciente y cuidadores deben estar dispuestos a seguir el protocolo del estudio, que puede incluir visitas regulares al hospital, distintas pruebas médicas y la posibilidad de que aparezcan efectos secundarios desconocidos.

Además del número de crisis, conviene saber qué otros aspectos se medirán. Para muchas familias son igual de importantes la gravedad de las crisis (caídas, lesiones, tiempo de recuperación) y su intensidad (duración y recuperación), así como la calidad de vida, la conducta, el sueño, la comunicación y la participación en el día a día. También valoran los pequeños avances funcionales, como dar unos pasos, así que es útil preguntar si las escalas del estudio pueden detectarlos.

En la mayoría de los estudios de epilepsia, el diario de crisis es la principal herramienta para recoger datos, y las personas cuidadoras suelen encargarse de él. Pregunta cómo se usará, qué formación habrá para registrar bien las crisis (también las nocturnas) y cuánto tiempo requiere, y comunica al equipo cualquier cambio o situación inusual. Algunos estudios usan dispositivos digitales, como colchonetas de sueño o dispositivos que se llevan puestos: ningún detector de crisis es infalible y, como la intolerancia sensorial es frecuente, algunos pueden resultar molestos o alterar la conducta.

Por último, pregunta cómo se registrará el uso de la medicación de rescate y los episodios de estado epiléptico, y si usar medicación de rescate se considera un fracaso del tratamiento, ya que cada estudio puede abordarlo de forma distinta.

Participar en un ensayo clínico puede tener beneficios y riesgos que conviene sopesar antes de decidir (te los resumimos en Beneficios y riesgos de participar). Coméntalos con vuestro equipo médico y con el equipo investigador, y valorad juntos cómo se aplican a vuestra situación.