¿Qué es un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos desempeñan un papel crucial en el avance de la investigación médica y las opciones de tratamiento. Actúan como conexión entre los avances científicos en el laboratorio y la creación de terapias innovadoras que pueden mejorar la vida de los pacientes. Al evaluar tratamientos en un entorno controlado, los ensayos clínicos proporcionan información valiosa sobre su seguridad y eficacia, impulsando así el progreso en el ámbito de la salud.
Priorizando la seguridad de los participantes, adhiriéndose a principios éticos y generando datos importantes, los ensayos clínicos son fundamentales en la promoción del desarrollo de fármacos y la apertura del camino hacia la medicina personalizada.
El objetivo de esta guía es ayudar a las familias a tomar decisiones informadas sobre la participación en ensayos clínicos
I. ¿Qué son los ensayos clínicos?
Definición de ensayos clínicos
Los ensayos clínicos son estudios de investigación que prueban nuevos medicamentos y tratamientos, evaluando su impacto en la salud en humanos. El objetivo es determinar si un nuevo tratamiento es seguro y eficaz para las personas.
Los ensayos clínicos están meticulosamente diseñados, revisados y ejecutados, requiriendo una aprobación por comités de ética y autoridades reguladoras antes de su inicio. La participación es siempre voluntaria.
Prueban nuevos tratamientos
Estudian medicamentos y terapias en personas para saber si son seguros y eficaces.
Revisados y aprobados
Requieren la aprobación de comités de ética y autoridades reguladoras antes de empezar.
Siempre voluntarios
La participación es siempre voluntaria.
Conceptos importantes en los ensayos clínicos: placebo y aleatorización
Medicamentos «huérfanos» para enfermedades raras
Los medicamentos «huérfanos» son aquellos destinados a tratar enfermedades raras, como el síndrome de Dravet, que debido a la baja prevalencia en la población no resultan atractivos para la industria farmacéutica, pues el pequeño tamaño del mercado al que están dirigidos no permitiría recuperar el dinero invertido en la investigación y el desarrollo de este producto.
Según la Unión Europea (UE), se define fármaco huérfano:
1
Un producto destinado a una indicación cuya prevalencia no exceda los 5 casos por cada 10.000 habitantes en la UE.
2
Además, debe ser una enfermedad que ponga en riesgo la vida, sea muy debilitante o sea una condición grave y crónica.
3
Es una enfermedad para la cual no hay en la UE ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado. Si existe algún método, el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significativo comparado con el producto ya autorizado.
Cuando se trata del desarrollo de medicamentos huérfanos, el primer paso es solicitar la designación como tal. En Europa, el organismo encargado de la designación huérfana es la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) y su Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP). Esta designación puede ser solicitada simultáneamente en la EMA y en la FDA (Food and Drug Administration) de Estados Unidos, en cualquier etapa del desarrollo de un medicamento, sin que esto implique su aprobación para una enfermedad específica.
Fases de los ensayos clínicos (Fase I, II, III, IV)
II. Beneficios y riesgos de la participación
Potenciales beneficios
Acceso a nuevos tratamientos antes de que estén ampliamente disponibles
Los ensayos clínicos implican probar nuevos medicamentos, terapias o dispositivos médicos, de forma que los participantes pueden tener acceso temprano a tratamientos innovadores que aún no están disponibles en el mercado.
Esto puede ser de especial interés para aquellos pacientes con síntomas graves, ya que brinda la posibilidad de explorar beneficios más allá de los tratamientos estándar existentes.
Seguimiento estrecho por parte de los profesionales sanitarios
Los participantes de los ensayos clínicos reciben un seguimiento exhaustivo y regular por parte de los profesionales de la salud, lo que garantiza que cualquier efecto adverso o cambio en la salud se detecte y aborde de inmediato.
Las consultas regulares, las pruebas de laboratorio y las visitas de seguimiento contribuyen a una mejor gestión de la salud durante el periodo del ensayo.
Contribución a la investigación médica y a los futuros tratamientos
Al participar en investigaciones clínicas, los pacientes desempeñan un papel crucial en el avance del conocimiento médico y en la mejora de la atención al paciente. Su participación contribuye al desarrollo de nuevas terapias, herramientas de diagnóstico y medidas preventivas.
Los participantes de los ensayos clínicos forman parte de un esfuerzo colectivo para mejorar los resultados de la atención médica para las generaciones actuales y futuras.
Posibles riesgos
Efectos secundarios y riesgos desconocidos de los nuevos tratamientos
Existe la posibilidad de que el tratamiento bajo estudio cause efectos secundarios o reacciones adversas no esperadas. Puede darse también el caso de que algunos tratamientos tengan consecuencias a largo plazo, por lo que no se pueden detectar o entender completamente durante el ensayo.
Los investigadores se esfuerzan por minimizar los riesgos, pero los participantes y familias deben ser conscientes de que la posibilidad de efectos adversos está presente.
Compromiso e inconvenientes
Participar en un ensayo clínico supone visitas regulares a los centros de investigación u hospitales, ya que los participantes necesitarán someterse a diversas pruebas, procedimientos y/o visitas de seguimiento. Esto puede alterar las rutinas diarias de las familias y afectar al trabajo, el ocio, y otros aspectos de la vida cotidiana. Además, viajar a los sitios de ensayo puede resultar un inconveniente, especialmente para los participantes que viven lejos.
Impacto emocional de la participación
Participar en un ensayo clínico puede detonar diversas emociones, como ansiedad, esperanza e incertidumbre. Los participantes pueden experimentar estrés relacionado con su estado de salud, los resultados del tratamiento o las interacciones con los investigadores o profesionales de la salud. Para los padres o cuidadores, el proceso supone de igual forma una montaña rusa de emociones. En la Fundación Síndrome de Dravet contamos con numerosos recursos y programas para ayudar a los participantes, cuidadores y familiares a atravesar este proceso de la mejor forma posible.
La esperanza que despiertan algunos tratamientos, como las terapias génicas, puede generar expectativas muy altas: es importante hablar de ello desde el principio y saber qué apoyo habrá cuando termine el ensayo.
III. Consentimiento informado y derechos de los pacientes
La importancia del consentimiento informado
El consentimiento informado es un aspecto fundamental de los ensayos clínicos, ya que garantiza que los participantes y sus familias comprendan plenamente el propósito del ensayo, los procedimientos y los potenciales riesgos que existen. Se entrega antes de unirse al estudio y, además de los detalles y potenciales riesgos, también quedan recogidos en este documento los derechos que tiene el participante. Los participantes aceptan voluntariamente, disponiendo de toda la información necesaria sobre lo que están consintiendo.
Si el documento resulta difícil de entender, se puede pedir que se explique de forma más sencilla. Las buenas prácticas recomiendan consentimientos (y asentimientos, en el caso de menores) en lenguaje claro y con glosario, además de vídeos explicativos previos a la selección, elaborados con familias, sobre los riesgos, cómo serán las visitas y qué expectativas son realistas. Cuando la normativa local y el comité de ética lo permiten, también puede usarse un consentimiento con pictogramas o secuencias visuales, que algunos niños comprenden mucho mejor que el texto.
Componentes clave del consentimiento informado
Derechos y protecciones de los pacientes en los ensayos clínicos
Información completa
Los pacientes tienen el derecho de recibir información completa (incluyendo los posibles riesgos y beneficios) y comprensible sobre el estudio antes de decidir participar.
Confidencialidad
La información personal de los participantes debe mantenerse confidencial. Los datos recopilados durante el ensayo solo se utilizarán con fines de investigación y no se compartirán sin consentimiento.
Seguridad
Los investigadores deberán seguir las pautas éticas y de seguridad con el objetivo de minimizar los riesgos durante el ensayo. Además, los participantes contarán con un seguimiento cercano por parte de los profesionales de la salud, de forma que podrá detectarse cualquier daño o efecto adverso que pueda estar causando el nuevo tratamiento.
Derecho a retirarse
Los participantes tienen el derecho de retirarse del estudio en cualquier momento sin ningún tipo de penalización y su decisión debe ser respetada.
Actualizaciones
Los participantes tienen derecho a recibir actualizaciones sobre el progreso del estudio y los resultados.
IV. Búsqueda y evaluación de ensayos clínicos
Búsqueda de ensayos clínicos
Bases de datos recomendadas (p.ej., ClinicalTrials.gov)
REEC – Registro Español de Estudios Clínicos (aemps.es)
El REEC, o Registro Español de Estudios Clínicos, es una base de datos pública y gratuita que proporciona información detallada sobre los ensayos clínicos con medicamentos autorizados en España. Es una fuente primaria de información para pacientes, profesionales sanitarios, investigadores y el público en general, contribuyendo a la toma de decisiones informadas.
Visitar web →EU Clinical Trials Register
La página «EU Clinical Trials Register» de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es una plataforma en línea que proporciona acceso gratuito a información sobre ensayos clínicos realizados en los Estados miembros de la Unión Europea (UE) y el Área Económica Europea (EEA).
Visitar web →FDA: Clinical Trials – What Patients Need to Know
La FDA, o Administración de Alimentos y Medicamentos, es una agencia del gobierno de los Estados Unidos que regula alimentos, medicamentos, cosméticos, dispositivos médicos y otros productos para garantizar su seguridad y eficacia. Registra y comparte los resultados de ensayos clínicos, convirtiéndose en una fuente pública de información relevante en este aspecto.
Visitar web →ClinicalTrials.gov
Esta página web pertenece a la agencia de investigación médica de Estados Unidos (NIH, Institutos Nacionales de la Salud). Su web ofrece datos actualizados y recursos para pacientes, profesionales de la salud y el público en general.
Visitar web →ICTRP Search Portal (who.int)
El ICTRP Search Portal es una plataforma desarrollada por la Organización Mundial de la Salud (OMS) que tiene como objetivo proporcionar un único punto de acceso a la información sobre ensayos clínicos en curso y completados.
Visitar web →Evaluación de un ensayo clínico
Los criterios de elegibilidad o inclusión son aspectos que determinan la posibilidad o no de un paciente de poder participar en el estudio. Algunos ejemplos son el rango de edad, el sexo, el estadio de la enfermedad, tratamientos previos, etc. Estos criterios son definidos por las empresas farmacéuticas junto con las entidades reguladoras y son fundamentales para garantizar que el resultado del ensayo no se vea influenciado por características propias de los participantes.
Será el médico el que confirmará si el paciente cumple los criterios de inclusión, y el que valorará si puede ser candidato a participar en un ensayo clínico.
En las epilepsias raras, los criterios habituales de otras enfermedades suelen no encajar, porque las personas afectadas presentan muchas comorbilidades. Los criterios reducen la variabilidad y ayudan a medir el efecto del tratamiento, pero un ensayo demasiado restrictivo es difícil de completar y sus resultados sirven a menos personas. Por eso se recomienda que sean lo más inclusivos posible, con alternativas a la exclusión como la estratificación o el análisis de subgrupos definidos.
Antes de decidir conviene preguntar también cómo afecta la medicación antiepiléptica actual (la mayoría de los participantes toma entre dos y cuatro fármacos) a la elegibilidad, la dosificación y la vigilancia de la seguridad; y qué ocurre si en el cribado se pone en duda el diagnóstico previo, algo que sucede con cierta frecuencia.
La decisión de participar en un ensayo clínico debe basarse en una comprensión clara del diseño y los objetivos del estudio. Esto implica entender cómo se llevará a cabo el estudio, qué tratamiento se probará, cómo se recogerán y analizarán los datos, y cuál es el objetivo de este estudio. Por ejemplo, si el objetivo del ensayo es probar la eficacia de un nuevo fármaco, los participantes deben entender que pueden ser asignados al azar a recibir este nuevo tratamiento o un placebo, que como explicábamos anteriormente es una sustancia que visualmente parece el tratamiento en cuestión, pero no contiene el fármaco bajo estudio. Además, tanto paciente como cuidador deben estar dispuestos a seguir el protocolo del estudio, que puede incluir visitas regulares al hospital, diversas pruebas médicas y la posibilidad de que aparezcan algunos efectos secundarios desconocidos.
Además del número de crisis, conviene saber qué otros aspectos se medirán. Para muchas familias son igual de importantes la gravedad de las crisis (caídas, lesiones, tiempo de recuperación) y su intensidad (duración y recuperación), así como la calidad de vida, la conducta, el sueño, la comunicación y la participación en el día a día. También valoran los pequeños avances funcionales, como dar unos pasos, por lo que es útil preguntar si las escalas del estudio pueden detectarlos.
En la mayoría de los estudios de epilepsia, el diario de crisis es la principal herramienta para recoger datos y las personas cuidadoras suelen participar en él. Conviene preguntar cómo se usará, qué formación habrá para registrar bien las crisis (también las nocturnas) y cuánto tiempo requiere, y comunicar al equipo cualquier cambio o situación inusual. Algunos estudios emplean dispositivos digitales, como colchonetas de sueño o dispositivos que se llevan puestos: no existe ningún detector de crisis infalible y, como la intolerancia sensorial es frecuente, algunos pueden resultar molestos o alterar la conducta.
Por último, es útil preguntar cómo se registrará el uso de la medicación de rescate y los episodios de estado epiléptico, y si usar medicación de rescate se considera un fracaso del tratamiento, ya que cada estudio puede abordarlo de forma distinta.
Como se mencionaba anteriormente, participar en un ensayo clínico puede tener tanto beneficios como riesgos. Estos pros y contras se deben sopesar antes de decidir si participar en un ensayo clínico. Es importante que se discutan estos aspectos tanto con el equipo médico como con el de investigación antes de tomar una decisión.
V. Consideraciones financieras y reembolsos
Costes asociados a la participación en ensayos clínicos
Participar en un ensayo clínico puede implicar varios costes adicionales que se deben considerar, incluyendo gastos de viaje hacia y desde el lugar de ensayo, alojamiento y/o tiempo fuera del trabajo. Además, algunos ensayos clínicos pueden requerir pruebas médicas adicionales que normalmente no están cubiertas por el seguro.
Por lo general, la empresa farmacéutica que proporciona los fondos y lleva a cabo el estudio, asume la mayor parte de los gastos asociados con el mismo. Sin embargo, el consentimiento informado del estudio debe detallar los potenciales costes, las compensaciones que podría obtener el participante y los gastos que se cubrirán.
Es crucial que los participantes y sus familias comprendan todos los costes potenciales antes de comprometerse a participar en un ensayo clínico.
Como buena práctica, se recomienda que participar no suponga ningún coste para la familia, desde la selección hasta el seguimiento final, y que los gastos se abonen por adelantado en lugar de reembolsarse después, para que no haya que adelantar cantidades importantes. También conviene preguntar si se cubren los gastos de hermanos y de cuidado infantil. Es una recomendación, no una garantía en todos los ensayos, así que es importante confirmarlo en el consentimiento informado. Un ensayo sin barreras económicas permite participar a familias que no pueden pedir un permiso sin sueldo, a las monoparentales o a las que viven lejos de los centros especializados, y hace los resultados más representativos.
Reembolsos y compensación para participantes de ensayos clínicos
En lo que respecta a reembolsos y compensaciones, algunos ensayos clínicos pueden ofrecer reembolsos para gastos como viajes y alojamiento, ayudando a reducir la carga financiera sobre las familias. Además, en algunos casos, los participantes pueden recibir una compensación adicional por su tiempo y esfuerzo. Sin embargo, la cantidad de ésta puede variar dependiendo del ensayo y de las responsabilidades del participante.
Es importante destacar que la compensación no es un hecho garantizado. La decisión de ofrecer compensación puede depender de varios factores, incluyendo el presupuesto del ensayo, la naturaleza de éste, el nivel de compromiso requerido por los participantes y familias, y las regulaciones éticas y legales.
VI. Preparación para la participación
La preparación para la participación en un ensayo clínico es un proceso esencial que puede tener un impacto significativo en la experiencia del paciente y su familia y en los resultados del ensayo. Aquí detallamos algunos aspectos clave a considerar:
Hablar con tu médico
Antes de participar en un ensayo clínico, es importante discutirlo con el equipo médico tratante, pues tiene conocimiento acerca del historial médico del paciente y puede proporcionar una perspectiva objetiva sobre el ensayo.
¿Qué ocurre cuando termina el ensayo?
Una de las preocupaciones más frecuentes de las familias es qué pasará al terminar el estudio. Antes de participar, conviene preguntar si está prevista una extensión abierta (una fase posterior en la que se puede seguir recibiendo el tratamiento del estudio), si habrá acceso continuado al tratamiento en caso de que resulte eficaz y cómo se comunicará a las familias si el estudio termina antes de lo previsto.
Debatir sobre la participación con miembros de la familia
La participación en un ensayo clínico puede tener un gran impacto tanto en la vida del paciente como en la de los cuidadores y familiares. Es por ello que es importante discutir la decisión con los miembros de la familia, pues pueden proporcionar apoyo emocional y ayudar a considerar aspectos prácticos, como los cambios en la rutina y las responsabilidades.
También conviene tener en cuenta a los hermanos: se les puede ofrecer una explicación adaptada a su edad, cuidado durante las visitas y contacto con otros niños en su misma situación. Y antes de cada visita, anticipar cómo la vivirá el paciente: la espera, el viaje, salir de casa y el cansancio posterior pueden tener consecuencias en su conducta, por lo que es útil dejar tiempo para ello.
VII. Fuentes y apoyo
Lista de fuentes para más información sobre los ensayos clínicos
- Portal de Ensayos Clínicos con Medicamentos del Ministerio de Sanidad
- Normativa sobre Ensayos Clínicos con Medicamentos de Uso Humano
- Documento de instrucciones de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para la realización de ensayos clínicos en España
- EMA: Clinical trials in human medicines
- Aspectos básicos sobre los ensayos clínicos | FDA
- Los ensayos de investigación clínica de los NIH y usted | Institutos Nacionales de la Salud (NIH, por sus siglas en inglés)
- Ensayos clínicos: beneficios, riesgos y medidas de seguridad | NHLBI, NIH
- Clinical Trial Phases: What Happens in Phase 0, I, II, III, and IV (healthline.com)
- guiaMedicamentosHuerfanos_Definitiva.pdf (enfermedades-raras.org)
- ES_SglPgs_EdCtr_2021_08_19.pdf (ciscrp.org)
Redes y organizaciones de apoyo para participantes de ensayos clínicos
Cuando las familias deciden formar parte de nuestra fundación, se les abre un mundo de oportunidades y apoyo. Una de las ventajas más significativas es la posibilidad de establecer contactos con otras familias que han participado o están participando en ensayos clínicos. Esta red de contactos puede ser una fuente de información, apoyo emocional y consejos prácticos basados en experiencias reales.
Además, las familias pueden solicitar asesoramiento científico a la Fundación, con el objetivo de entender mejor los ensayos clínicos, tomar decisiones informadas y navegar por el proceso con mayor confianza y tranquilidad. Nuestro equipo está disponible para responder a preguntas, explicar conceptos complejos de manera sencilla y proporcionar orientación en cada fase del camino a través de nuestra página de contacto.