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Después de dos días aprendiendo directamente de expertos en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos #WODC, hoy, 18 de noviembre, ha llegado a su fin. Sin embargo, para nosotros ha sido un día especial porque no solo hemos asistido a diferentes charlas, sino que también hemos participado haciendo ver la gran labor que hay detrás de la Fundación.
La mañana comenzó con la ponencia de Jonathan Morton, de Comradis, quien sabe que las enfermedades raras no se deben tratar de la misma manera que enfermedades tradicionales. Las enfermedades poco frecuentes son complejas y heterogéneas. Debemos enfocarnos más en las personas y no en las estadísticas, y para ello la comunicación con nuestra población diana es vital. Hay que ajustarse a las realidades regionales y particulares, personalizando nuestra estrategia para aumentar las probabilidades de conseguir el compromiso de todos. Mandar mensajes simples y concisos es lo mínimo para lograr el objetivo.
Diego Ardigò, del grupo Chiesi, ha estado trabajando con otros 19 expertos en la elaboración de una Guía de Desarrollo de Medicamentos Huérfanos. Combinando herramientas complejas, han desarrollado una checklist que recomiendan antes de empezar cada proyecto. Esta incluye:
- compilar toda la información disponible sobre la condición a tratar,
- localizar los posibles recursos financieros,
- hablar con todas las partes interesadas, y
- focalizar cuál sería el valor para el paciente.
Puedes acceder a la guía AQUÍ.
A continuación, la Dra. Elena Cardenal, Directora Científica de la Fundación, ha sido un ejemplo en el Congreso al explicar cómo las investigaciones sobre las enfermedades raras son impulsadas por los pacientes. Gracias a su presentación, ha concienciado a diferentes representantes de empresas sobre el síndrome de Dravet y la importancia de las organizaciones de pacientes. El trabajo que hay detrás de la fundación en la búsqueda de una cura es solo gracias a vosotros, a vuestro apoyo y compromiso con la Fundación.
Por último, en el panel de expertos de hoy se ha discutido sobre cómo crear modelos de negocio exitosos en el mundo de las enfermedades raras y ultra-raras, y cómo superar algunos de los retos en el lanzamiento de medicamentos o terapias génicas. Primero se ha discutido sobre qué tienen en común estas enfermedades, sacando a relucir el alto nivel de compromiso de estos pacientes y cómo son ellos quienes tiran de las investigaciones. Sin embargo, el principal reto en este tipo de enfermedades es el bajo número de pacientes, que no afecta únicamente al reclutamiento para ensayos, sino que también implica que suele haber poco conocimiento de la enfermedad, teniendo que diseñar la mayor parte del proceso del desarrollo clínico desde cero. Además, causa problemas a la hora de buscar financiación: si existen menos de 100 pacientes conocidos es poco probable que se recupere la inversión. Por ello, herramientas como el «early-access» son cruciales para el desarrollo de terapias.
Congresos como este nos dan la oportunidad de aprender, conectar con nuevos posibles colaboradores y también concienciar sobre la importante labor de las organizaciones de pacientes. Que consigamos ampliar nuestra red de contactos exponiendo nuestro trabajo habla por sí solo del gran trabajo que estamos haciendo entre todos.
Un sueño, una meta.
