Sabéis que la compañía Stoke Therapeutics está llevando a cabo en Estados Unidos un ensayo clínico para evaluar su oligonucleótido antisentido STK-001 como posible terapia modificadora del síndrome de Dravet. Dicho estudio se llama MONARCH, durará 7-9 meses, y espera reclutar a unos 48 pacientes de 2 a 18 años de edad y con mutación en el gen SCN1A.
Podéis encontrar más información sobre Stoke Therapeutics y MONARCH en nuestro Resumen de Fármacos en Camino de finales de 2020 
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En MONARCH se evaluarán tres niveles de dosis de administración única de STK-001 (10, 20 y 30 mg), así como dosis múltiples ascendentes hasta los 30 mg de STK-001. El estudio de las dosis ascendentes comenzará en la segunda mitad de 2021, mientras que la posibilidad de probar dosis superiores a 30 mg permanece aún en evaluación por la Agencia americana del Medicamento (FDA).
El objetivo inicial de MONARCH, ensayo de fase 1/2a, será analizar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con dosis únicas y/o múltiples ascendentes, así como caracterizar la farmacocinética del STK-001 (cómo se absorbe, transporta por el cuerpo y se excreta el oligonucleótido). Stoke espera poder proporcionar los primeros resultados en este año 2021; Como objetivo secundario de este primer ensayo, se observará también el cambio en la frecuencia de las crisis en un periodo de estudio de 12 semanas, así como la calidad de vida de los pacientes.
Como novedad os anunciamos que Stoke Therapeutics ha publicado hoy que, además, en la primera mitad de 2021 iniciará su estudio de extensión abierto SWALLOWTAIL (nombre referido a la mariposa papilio), con el que analizará la seguridad y tolerabilidad de STK-001 a largo plazo, más allá del periodo de estudio del ensayo principal MONARCH. Así, los pacientes que participan en MONARCH tendrán la opción de continuar con el tratamiento tras la finalización de MONARCH.
Esperamos con impaciencia conocer los primeros resultados de estos estudios, los cuales nos acercan cada vez más a la posibilidad de curar el síndrome de Dravet.
Imagen obtenida del material corporativo público de Stoke Therapeutics.
Un sueño, una meta.
