El pasado 10 de agosto os contamos que Stoke ya había administrado su tratamiento STK-001 a un primer paciente con síndrome de Dravet que participa en su estudio de fase 1/2a MONARCH. Con su tecnología TANGO, la compañía biotecnológica espera corregir la causa subyacente del síndrome de Dravet y, por tanto, cambiar el curso de esta enfermedad.
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Pues Stoke Therapeutics ha anunciado hoy sus planes para avanzar en la dosificación de STK-001 en niños y adolescentes en su para el síndrome de Dravet.
La agencia americana del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) puso un límite a los niveles de dosis más altos del estudio MONARCH. Así, en marzo de 2020 Stoke anunció que la FDA había suspendido clínicamente las dosis más altas de STK-001 a la espera de pruebas preclínicas adicionales que determinarán la seguridad de dichas dosis en comparación con las dosis empleadas hasta el momento y que no presentaban efectos adversos. Cuando se administraron niveles de dosis extremadamente altos a primates no humanos, se observaron crisis epilépticas agudas inmediatamente después de la administración de STK-001. Sin embargo, dichos niveles de dosis estaban muy por encima del rango de dosis humanas correspondientes que se administrarían en la clínica. Además, no hay una correlación aparente entre estos eventos adversos agudos y el mecanismo de acción del STK-001.
Ahora, y tras nuevas revisiones, la FDA permitirá que la compañía añada un nivel de dosis más alto, pudiéndose evaluar finalmente un total de tres niveles de dosis de administración única: 10, 20 y 30 mg. La posibilidad de administración de dosis superiores a 30 mg permanece aun en evaluación por la FDA.
Además, la compañía se prepara para modificar el protocolo inicial de su estudio y añadir dosificaciones ascendentes múltiples. Este protocolo, que será presentado a revisión por la FDA en los próximos días, se basa en nuevos datos toxicológicos preclínicos en los que no se observaron efectos adversos al administrar dosis repetidas en primates no humanos. De esa manera, Stoke planea evaluar también el efecto de administrar múltiples dosis ascendentes de hasta 30 mg.
El reclutamiento de pacientes y la dosificación en MONARCH están en curso. Se prevé que en 2021 se dispondrá de datos preliminares de seguridad y farmacocinéticos.
Os dejamos el enlace a la nota de prensa, en inglés, AQUÍ.
Un sueño, una meta
