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Hoy hemos estado en el Congreso de los Diputados en la mesa redonda de presentación del documento “Aportaciones para una Estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud”, organizada por Pfizer, y en la que, desde una perspectiva multidisciplinar, se recogen un conjunto de propuestas de consenso para impulsar el desarrollo de la terapia génica en España.
Entre otros, en esta mesa redonda hemos tenido el placer de escuchar a diferentes representantes del Ministerio de Sanidad y la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados, además del Director General de Pfizer España, y nos ha acercado un poco más a las terapias génicas en el Sistema Nacional de Salud desde las diferentes perspectivas.
El documento presentado, que ha contado con la participación activa de pacientes, quiere enfatizar en la necesidad de poner en marcha un sistema de evaluación especifico para la terapia génica, de invertir en ciencia e investigación biomédica y en los recursos necesarios para poder mejorar en la terapia génica.
De alguna manera, el documento supone también una llamada de atención a las autoridades para que hagan los deberes y estimulen la investigación, monitorización y evaluación de terapia génica en Enfermedades Raras. También se ha puesto sobre la mesa los buenos resultados de las terapias génicas y la importancia de facilitar su acceso a los pacientes.
Entre otras acciones, se proponen desarrollo de programas de formación en terapia génica, algo en lo que no podemos estar más de acuerdo.
“En el caso de enfermedades neurosmusculares como atrofia muscular espinal o la distrofia muscular de Duchene han empezado a hacer tratamientos mediante terapias génicas, que han logrado una mejora notable en la movilidad de los pacientes, además de la facilidad de su administración mediante una sola dosis”, comentaba la Dra. Francina Munell. “Es importante realizar un diagnóstico rápido, para poder poner el tratamiento justo cuando se necesita. Además, tenemos que luchar por traer los Ensayos Clínicos a nuestro país, porque es la única manera de conseguir tratamientos para nuestros pacientes”.
Pfizer, que busca ser una empresa innovadora en terapias génicas de enfermedades raras y que tiene un programa llamado Pfizer Rare Disease, tiene actualmente 11 fármacos en ensayos clínicos y, además, está desarrollando una investigación en fase preclínica para el tratamiento del síndrome de Dravet.
Tras las distintas aportaciones por parte de los expertos, se puede concluir que la terapia génica puede ser la nueva generación de tratamiento en medicina, que debemos apostar por ella, y que requiere de unos cambios a los que hay que adaptarse sin más dilación.
