En múltiples ocasiones os hemos hablado de Stoke Therapeutics, que con su tecnología de oligonucleótidos antisentido espera corregir la causa subyacente del síndrome de Dravet y, por lo tanto, curar esta enfermedad rara.
Ya os habíamos adelantado que este año 2020 sería el año en el que por primera vez se probaría una terapia curativa en paicentes con síndrome de Dravet.
Pues bien, vamos conociendo en primicia más detalles que os podemos ir adelantando.
El estudio clínico ya tiene nombre y ese nombre será MONARCH, que en español significa monarca.
La compañía espera comenzar el ensayo clínico de fase 1/2a en el segundo o tercer trimestre de este año, es decir, en breve.
Será un estudio de fase abierta el que se espera reclutar a unos 40 pacientes de 2 a 18 años en unos 20 centros en Estados Unidos. Para cada nivel de dosis, primero se comenzaría con el grupo de pacientes de 13 a 18 años y después el grupo de 2 a 12.
Como primera variable se medirá la seguridad y la tolerabilidad mientras que como variables secundarias se medirá la frecuencia de crisis, la función cognitiva y la calidad de vida.
Monarch será por lo tanto el primer ensayo clínico en la historia que estudie una terapia curativa en pacientes con síndrome de Dravet.
Como siempre, seguiremos muy cerca todos los avances de este programa y os mantendremos al día.
Un sueño… una meta.
