Como ya comentamos hace unos días, Stoke Therapeutics ha presentado en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Epilepsia datos preclinicos en primates no humanos, lo que es prácticamente el paso previo al comienzo de los ensayos clínicos en pacientes de un tratamiento que tiene el objetivo de corregir la causa subyacente y cambiar el curso del síndrome de Dravet.
Los datos de estudios en primates no humanos que ha compartido Stoke Therapeutics muestran que su tratamiento para el síndrome de Dravet, STK-001, se distribuyó por todo el cerebro y aumentó la expresión de la proteína Nav1.1 en toda la corteza cerebral después de una sola inyección intratecal.
En cuanto a seguridad, los estudios han probado que el tratamiento fue bien tolerado en los dos niveles de dosis estudiados.
Durante la presentación, que se realizó en una sesión de pósters en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Epilepsia en Baltimore, se destaca que:
– La exposición del tejido cerebral al tratamiento se observó el día 3 y el día 29. En el grupo de dosis alta, se observó la exposición del tratamiento en todas las regiones cerebrales examinadas, excepto en el pons (una porción del tronco del encéfalo) y en el tálamo. Los niveles de STK-001 en las regiones cerebrales corticales fueron generalmente más altos que en las estructuras más profundas y también aumentaron del día 3 al día 29.
– Se observó que los niveles de proteína Nav1.1 aumentaron hasta 3 veces en algunas regiones de la corteza cerebral el día 29 en el grupo de dosis alta. No se observaron cambios o cambios marginales en los niveles de proteína Nav1.1 en el día 29 en el grupo de dosis baja, o en el día 3 en cualquier grupo de dosis.
– Se observó un compromiso objetivo significativo (expresión de SCN1A) el día 29 en toda la corteza y el lóbulo límbico en el grupo de dosis alta. No se observó ningún cambio o fue marginal en los niveles de SCN1A en los tejidos cerebrales con la dosis baja de STK-001, o en el día 3 en cualquier grupo de dosis.
– Se demostró un perfil de seguridad favorable para el tratamiento a ambos niveles de dosis sin cambios en las medidas neurológicas o físicas, incluso en animales que sobreexpresaron la proteína Nav1.1 por encima de los niveles habituales.
Tras esto, Stoke planea presentar en breve una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND) a la FDA (la agencia americana del medicamento) y, sujeto a la aceptación del IND, planea iniciar un estudio clínico en niños y adolescentes con síndrome de Dravet en el primer semestre de 2020.
Os dejamos AQUÍ la nota de prensa emitida por la compañía.
