Empezamos el año con la gran noticia de que se inicia el ensayo de fase 3 de soticlestat en España. El ensayo evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad del soticlestat en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con síndrome de Dravet.
Llega a España el ensayo clínico de fase 3 de soticlestat (TAK-935), un compuesto que reduce la hiperactivación del cerebro producida por un exceso de glutamato ―el principal neurotransmisor excitador del sistema nervioso central (SNC). Estudios en ratones modelo del síndrome de Dravet mostraron que el tratamiento con soticlestat reducía las crisis epilépticas y prevenía la SUDEP o muerte súbita inesperada por epilepsia.
Asimismo, en ensayo clínico previo de fase 2, llamado ELEKTRA, en pacientes de 2 a 17 años con síndrome de Dravet se observó una reducción del 46% en la frecuencia de las crisis epilépticas durante el período de tratamiento de 20 semanas con soticlestat, además de una alta seguridad y tolerabilidad del medicamento.
El presente ensayo SKYLINE de fase 3 se ha diseñado para caracterizar mejor los efectos del soticlestat como tratamiento complementario del tratamiento habitual en la frecuencia de las crisis convulsivas. También se evaluará el efecto de la intensidad y duración de las crisis, el efecto en los síntomas no convulsivos, en la calidad de vida-discapacidad, y la impresión clínica (del médico) global de mejoría, así como la impresión global de mejoría del cuidador, entre otros.
Este ensayo, que se llevará a cabo en cuatro hospitales españoles ―Hospital Universitario y Politécnico La Fe en Valencia, Hospital Universitario Vall D’Hebron en Barcelona, Hospital Vithas La Salud en Granada y Clínica Universidad de Navarra en Pamplona―, es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos. Es decir, el fármaco en ensayo soticlestat se administrará a un grupo de individuos (grupo de tratamiento) y a otro no (grupo de control o de comparación, a los que se les dará placebo), sin que los pacientes ni los investigadores conozcan a qué grupo pertenece cada sujeto.
SKYLINE, busca reclutar a 14 pacientes (142 en total, sumados los pacientes de otros países en los que también se realizará el ensayo) que cumplan, entre otros, con los siguientes criterios principales:
Pacientes de ambos sexos, de 2 a 21 años, ambos inclusive. Pacientes con diagnóstico clínico de síndrome de Dravet. Presencia de 4 o más crisis convulsivas al mes durante los 3 meses previos a la selección.
Podéis leer la lista completa de criterios de inclusión, así como datos adicionales del ensayo, AQUÍ.
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