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¡Buenas noticias! Ha sido reclutado en EE. UU. el primer participante en ENVISION, un estudio observacional de dos años llevado a cabo por Encoded Therapeutics de la historia natural en pacientes con síndrome de Dravet SCN1A+ de 6 a 60 meses de edad.
Este estudio incluye como medidas de resultado primarias la frecuencia de crisis epilépticas así como el tiempo sin crisis, el funcionamiento motor, el uso de fármacos antiepilépticos y de dieta cetogénica, el funcionamiento cognitivo, conductual y social, la incidencia de efectos adversos y la supervivencia.
Por tanto, esto ayudará a la comunidad a comprender cómo los síntomas epilépticos y no epilépticos afectan a estos pacientes con síndrome de Dravet y a sus familias a lo largo del tiempo, y a planear el estudio clínico de ETX101, una terapia de regulación génica potencialmente modificadora de esta enfermedad causada por mutaciones en SCN1A.
Un sueño, una meta
