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Fue en mayo de 2018, con motivo de un evento científico, cuando desde la Fundación Síndrome de Dravet tuvimos la oportunidad de reunirnos con uno de los investigadores claves de Xenon.
Teníamos la certeza de que seguían investigando en los activadores del canal Nav1.1 y ahora lo han confirmado en el congreso de la Sociedad Americana de Epilepsia.
Os recordamos que las personas con sindrome de Dravet, como resultado de tener una copia mala del gen SCN1A, solo producen la mitad de los canales de sodio Nav1.1, que son muy importantes para el funcionamiento neuronal. Y es por culpa de tener solo la mitad de canales Nav1.1 que las neuronas funcionan mal y producen el síndrome. Por eso una de las terapias que se persigue para el síndrome de Dravet es encontrar fármacos activadores para esos canales que consigan que, con solo la mitad de canales que deberían, las neuronas con síndrome de Dravet funcionen con normalidad.
Pues bien, Xenon también continúa realizando trabajos preclínicos en los activadores de canal Nav1.1, que presentará el próximo lunes 9 de diciembre en el congreso de la Sociedad Americana de Epilepsia en un póster titulado «Fármacos activadores del canal Nav1.1 aumentan el potencial de acción de disparo en interneuronas inhibidoras corticales de pico rápido de un modelo de ratón con síndrome de Dravet».
Este póster describirá el prometedor trabajo en activadores del canal Nav1.1 altamente selectivos que podrían abordar la causa subyacente del síndrome de Dravet utilizando un enfoque de medicina de precisión. Potenciando selectivamente Nav1.1, la isoforma del canal de sodio dominante expresada en interneuronas inhibidoras restauraría la capacidad de las interneuronas Scn1a +/- para disparar potenciales de acción a alta frecuencia. En cortes de cerebro de ratones Scn1a +/-, el compuesto probado aumentó la velocidad de activación de las neuronas inhibidoras.
Un fármaco con este perfil podría permitir la reversión del defecto fundamental en el síndrome de Dravet y podría por la tanto curar la enfermedad al eliminar su causa subyacente.
Fue en 2018 cuando nos pudimos reunir con ellos presencialmente para animarle a investigar en el síndrome de Dravet, ha sido ahora cuando han compartido estas buenas noticias y esperamos que en breve sus investigaciones preclínicas continúen y avancen de manera adecuada.
Os dejamos AQUÍ la nota de prensa, en ingles, emitida por la compañía.
Como siempre seguiremos manteniendoos al día.
Un sueño… una meta.
