Tal y como os adelantamos hace unos días en esta otra publicación, Stoke Therapeutics ha presentado en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Epilepsia datos preclínicos de su programa de desarrollo STK-001, por el que esperar solucionar la causa subyacente del síndorme de Dravet a través de su tecnología de oligonucleótidos antisentido.
Los datos preclínicos que Stoke Therapeutics ha presentado mostraron mejoras significativas en la supervivencia y reducciones en la frecuencia de las convulsiones en un modelo de ratón con síndrome de Dravet.
Los datos de los registros de electroencefalografía mostraron que el 76% de los ratones con síndrome de Dravet tratados con STK-001 estaban libres de crisis epilépticas en comparación con el 48% que fueron tratados con un placebo, lo que suponen una mejora significativa.
También se observó una reducción del 80% en el número promedio de convulsiones espontáneas entre los ratones con síndrome de Dravet tratados en comparación con el placebo.
Estos datos fueron presentados en una sesión de pósters en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Epilepsia en Baltimore.
«Los datos sobre STK-001 de este modelo de ratón nos dan confianza en nuestro enfoque para tratar la causa subyacente del síndrome de Dravet al restaurar la expresión de la proteína Nav1.1 a niveles casi normales», dijo Edward Kaye, Director Ejecutivo de Stoke Therapeutics.
«Las reducciones en la mortalidad previamente observadas con STK-001 fueron convincentes y los nuevos datos del EEG proporcionan evidencia adicional del potencial de STK-001 para afectar el síndrome de Dravet al reducir la frecuencia de las convulsiones y posiblemente prevenir completamente las convulsiones. Lo que es particularmente notable es que estos datos se generaron a partir de un modelo de crisis espontánea, que creemos que refleja con precisión la situación clínica en personas con síndrome de Dravet «.
Como ya hemos compartido en otras ocasiones, STK-001 es un oligonucleótido antisentido (ASO), que tiene el potencial de ser la primera terapia curativa o de modificación de la enfermedad para abordar la causa genética del síndrome de Dravet.
STK-001 está diseñado para regular al alza la expresión de la proteína Nav1.1 al aprovechar la copia no mutada del gen SCN1A para restaurar los niveles fisiológicos del canal de sodio Nav1.1, reduciendo así la aparición de convulsiones y las demás comorbilidades significativas de la enfermedad.
Stoke ya ha generado en anterioridad datos preclínicos que demuestran la prueba de mecanismo y la prueba de concepto para STK-001 y ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA (la agencia americana del medicamento) como un posible nuevo tratamiento para el síndrome de Dravet.
Además, Stoke planea presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND) a la FDA a principios de 2020..
Así que, en breve, Stoke Therapeutics comenzará en breve ensayo clínico en pacientes con el potencial de cambiar positivamente el curso de la enfermedad.
Os dejamos AQUÍ la nota de prensa, en inglés, emitida por la compañía.
Como siempre, seguiremos informando en todos los avances que se produzca.
Un sueño… una meta.
