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Hemos vuelto de las vacaciones de Semana Santa con mucho trabajo pero también con buenas noticias, y es que el ensayo clínico en fase 3 que se está llevando a cabo en España con el fármaco soticlestat (TAK-935) sigue desarrollándose satisfactoriamente y reclutando nuevos pacientes.
Ya en estadíos preclínicos, en trabajos realizados en modelos de ratón con síndrome de Dravet, este compuesto mostró una reducción de las crisis epilépticas así como una prevención de la SUDEP o muerte súbita inesperada por epilepsia.
Del mismo modo, en un ensayo clínico en fase 2 en el que se trató a pacientes de 2 a 17 años con síndrome de Dravet con soticlestat, se encontró una reducción del 46 por ciento en la frecuencia de las crisis epilépticas, además de una alta seguridad y tolerabilidad de este fármaco.
El actual ensayo SKYLINE de fase 3 se diseñó para caracterizar mejor los efectos del soticlestat como tratamiento complementario del tratamiento habitual en la frecuencia de las crisis convulsivas. También se está evaluando el efecto de la intensidad y duración de las crisis, el efecto en los síntomas no convulsivos, en la calidad de vida-discapacidad, y la impresión clínica (del médico) global de mejoría, así como la impresión global de mejoría del cuidador, entre otros.
Se trata de un estudio doble aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos, es decir, que se administrará el medicamento a un grupo de pacientes (grupo tratamiento) y a otros no (grupo control, a los que se les dará placebo para poder comparar), sin que investigadores ni pacientes conozcan a qué grupo pertenece cada sujeto.
Actualmente hay tres centros españoles activos: Hospital Universitario y Politécnico La Fe en Valencia, Hospital Universitario Vall d’Hebron en Barcelona y Clínica Universidad de Navarra en Pamplona, y ahora mismo están reclutando a pacientes que cumplan, entre otros, los siguientes criterios principales:
- Pacientes de ambos sexos, de 2 a 21 años, ambos inclusive.
- Pacientes con diagnóstico clínico de síndrome de Dravet.
- Presencia de 4 o más crisis convulsivas al mes durante los últimos 3 meses.
Podéis leer la lista completa de criterios de inclusión, así como datos adicionales del ensayo, AQUÍ.
Como siempre, os animamos a formar parte de la investigación del síndrome de Dravet para entre todos avanzar un poco más hacia nuestro objetivo común, y estamos a vuestra disposición para cualquier cosa que podáis necesitar.
Un sueño, una meta.
