Dirección Científica de la Fundación Síndrome de Dravet
Siguiendo nuestra estrategia de buscar fármacos de utilidad para el Síndrome de Dravet, la Fundación firmó el pasado mes de mayo un acuerdo muy importante con un grupo de Luxemburgo que ha creado una pequeña empresa denominada Theracule. Se trata de un grupo de referencia internacional en el uso de peces cebra como modelos de epilepsia y de enfermedades genéticas y que dispone de «peces Dravet«.
Los peces Dravet tienen epilepsia y problemas de aprendizaje derivados de la falta de niveles suficientes del canal de sodio Nav1.1 que ocasiona los mismos problemas en una gran parte de los afectados por el síndrome. Como animal de experimentación, los peces cebra tienen la ventaja de ser muy pequeños y reproducirse rápidamente, lo cual permite realizar muchos experimentos en poco tiempo, incluyendo estudios farmacológicos.
A la espera de que el proyecto para generar los “ratones Dravet” de la Fundación se complete en 2015, los “peces Dravet” nos permiten avanzar en nuestra estrategia de «reposicionamiento» que consiste en buscar fármacos de utilidad entre aquellos que ya están disponibles en las farmacias por estar aprobados para otras enfermedades. La estrategia de reposicionamiento es prioritaria para la fundación porque la identificación de un fármaco eficaz en peces o ratones permitiría reciclarlo rápidamente para Dravet sin tener que pasar largos procesos de desarrollo y ensayos clínicos.
Bajo el acuerdo se realizarán dos proyectos usando los “peces Dravet”: un proyecto de búsqueda de fármacos antiepilepticos y uno de fármacos que mejoren la capacidad cognitiva de los peces. Ambos proyectos se unen a otros como los del INGEMM, Barcelona o el reciente proyecto de endocannabinoides y se incorporan a nuestra cartera de proyectos y a nuestras revisiones cuatrimestrales.
Cabe destacar que el alto interés de los proyectos con “peces Dravet» ha llevado a su vez a un acuerdo entre nuestra organización y las fundaciones Síndrome de Dravet de Suiza y Alemania para unir fondos y esfuerzos en torno a la estrategia de reposicionamiento.
