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Como cada año, la Sociedad Americana de Epilepsia organiza su Congreso Anual en diciembre de 2021 (pincha AQUÍ para ver el programa). Nos complace anunciar que la Fundación Síndrome de Dravet, de la mano de científicos reconocidos a nivel mundial, organiza un taller para investigadores en este congreso que tratará sobre CRISPR: «El potencial de CRISPR para tratar las epilepsias».
José Ángel Aibar, presidente de la Fundación y miembro de la Sociedad Americana de Epilepsia, y el Dr. Franck Kalume (investigador principal del Centro de Investigación Integral del Cerebro del Instituto de Investigación Infantil de Seattle y miembro del Comité Científico de la Fundación (pincha AQUÍ para saber más sobre él) dirigirán la sesión donde los investigadores Dr. Gaia Colasante (IT), Dr. Gabriele Lignani (UK), y Dr. Aguan Wei (US) nos hablarán sobre la edición de genes, especialmente mediante la tecnología CRISPR, un campo emergente que tiene el potencial de cambiar el curso de muchas enfermedades, como el síndrome de Dravet.
¿Y QUÉ ES CRISPR?
Las secuencias CRISPR son tramos de ADN que utilizan los organismos procariotas (bacterias y arqueas) como mecanismo de defensa.
Cuando estos organismos son infectados por bacteriófagos (virus que infectan exclusivamente a los organismos procariotas) crean estas secuencias CRIPSR derivadas de fragmentos de ADN de los invasores. Durante infecciones posteriores los organismos procariotas utilizan las CRISPR para detectar y destruir el ADN de bacteriófagos similares.
LA TECNOLOGÍA CRISPR-CAS9
Cas9 (o «proteína 9 asociada a CRISPR») es una enzima que utiliza las secuencias CRISPR como guía para reconocer y romper cadenas específicas de ADN. Son como «tijeras moleculares» y CRISPR-Cas9 puede utilizarse para editar genes dentro de los organismos, teniendo una amplia variedad de aplicaciones.
Y aunque el español Francis Mojica descubrió el mecanismo, se concedió a Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna el premio Nobel de Química 2020 por desarrollar el método CRISPR-Cas9 para editar el genoma humano.
CRISPR, EL TEMA MÁS ACTUAL
A pesar de que el Nobel de Química por CRISPR-Cas9 se concedió el año pasado, en los últimos cinco años se han publicado cerca de 20.000 artículos que contienen el término CRISPR. Es uno de los temas de investigación y de debate más importantes. Los avances en las tecnologías de ingeniería de edición del genoma CRISPR están provocando una nueva revolución en la investigación biológica.
En los próximos años, es probable que el uso de CRISPR dé lugar a tratamientos y curas para enfermedades genéticas, incluidas algunas con la epilepsia como comorbilidad.
CRISPR PARA TRATAR LAS EPILEPSIAS
En el taller que hemos organizado y que tendrá durante el congreso anual de la Sociedad Americana de Epilepsia, hablaremos sobre CRISPR y discutiremos sus aplicaciones en el laboratorio desde la célula hasta el organismo y sus implementaciones en la clínica, junto con los desafíos a los que los equipos de atención clínica se pueden enfrentar a la hora de aplicar CRISPR. Los principales temas serán:
- Distinguir los mecanismos de ingeniería genómica CRISPR, las herramientas y sus diversas aplicaciones, y reconocerla como una prometedora herramienta de edición genómica para el tratamiento de las epilepsias.
- Revisar los desafíos de CRISPR, incluyendo los eventos off-target, la respuesta inmune o el suministro de la herramienta CRISPR al sistema nervioso central, y formular una estrategia completa para llevar a cabo la investigación de ingeniería genética básica y el diseño de experimentos adecuados utilizando CRISPR.
- Inferir las implicaciones clínicas de CRISPR y definir estrategias para avanzar hacia el desarrollo clínico.
Este taller está dirigido a científicos y profesionales de la salud. Se impartirá desde Chicago, el día 3 de diciembre del 2021, de 1:30 pm a 3:00 pm hora local.
Pincha AQUÍ para más información.
