Tras un tiempo sin noticias de AntagoNAT, la tecnología de oligonucleótidos de OPKO para el síndrome de Dravet, hoy se ha anunciado que OPKO y CAMP4 Therapeutics Corporation han firmado un acuerdo para que esta última se haga cargo del programa para avanzar en su desarrollo.
Ya sabéis que tenemos dos copias de cada gen y en el síndrome de Dravet la mayoría de las personas tienen una copia buena del gen SCN1A y una copia mutada, por lo que su estrategia es hacer que la copia buena trabaje más para compensar a la otra.
Esto es así porque, al contrario que muchas otras enfermedades genéticas que son recesivas y en las que hacen falta dos copias malas del mismo gen (una heredada de cada padre) para desarrollar la enfermedad, en casi todos los casos del síndrome de Dravet la enfermedad se produce por una mutación espontánea en solo una copia del gen. Tener una copia buena y una mala es compatible con la vida, pero produce la enfermedad que conocemos como síndrome de Dravet.
La tecnología AntagoNAT consiste en un trocito de ADN (llamado en ciencia como “oligonucleótido antisentido”) que se administraría normalmente por punción lumbar y que, una vez entra en las células, se pega al gen SCN1A bueno y hace que la célula haga más canales de sodio a partir de esa copia.
Por tanto, esta es una terapia potencial más que se dirigiría a la causa subyacente del síndrome de Dravet, así que estamos impacientes de que CAMP4 pueda avanzar rápidamente en su desarrollo.
Os dejamos AQUÍ a continuación la nota de prensa, en inglés, emitida por OPKO.
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