Ir al contenido
Hoy os traemos una buena noticia para el síndrome de Dravet: BL-001, un tratamiento novedoso que se basa en el eje intestino-cerebro, ha demostrado ser seguro y bien tolerado en un ensayo clínico de fase 1 y se prepara para entrar en la fase 2 en 2024.
¿Qué es el eje intestino-cerebro? Es la conexión entre nuestro sistema digestivo y nuestro sistema nervioso, que influye en nuestra salud física y mental. ¿Qué es BL-001? Es un producto biofarmacéutico vivo (LBP, por sus siglas en inglés), es decir, contiene dos microbios humanos del intestino que han sido seleccionados por su capacidad para regular el equilibrio entre la excitación y la inhibición en el cerebro. BL-001 se toma por vía oral y llega al intestino, donde los microbios liberan sustancias beneficiosas para el cerebro, como el ácido gamma-aminobutírico (GABA), que es el principal neurotransmisor inhibidor. Básicamente, este nuevo tramiento está diseñado para replicar los efectos antiepilépticos de la dieta cetogénica pero a través de un medicamento oral.
En modelos animales de síndrome de Dravet, BL-001 ha demostrado ser eficaz para reducir o eliminar las crisis epilépticas y mejorar el desarrollo. Ahora, en el ensayo clínico de fase 1, BL-001 ha mostrado ser seguro y bien tolerado en voluntarios sanos. Los resultados de este ensayo indican que BL-001 se puede administrar hasta 10 veces más que la dosis eficaz en los animales y se ha observado también que los microbios de BL-001 se multiplican en el intestino de forma proporcional a la dosis.
Estos resultados son muy prometedores y permiten avanzar hacia la fase 2 del ensayo clínico, en la que se probará BL-001 en pacientes con síndrome de Dravet. La fase 2 está prevista para el próximo año 2024.
Desde la Fundación Síndrome de Dravet queremos felicitar a Bloom Science por este avance científico y por haber obtenido la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA para BL-001. Esta designación facilita el desarrollo y la aprobación del tratamiento y ofrece incentivos como la exención de tasas o la elegibilidad para una revisión prioritaria.
Con todo ello, BL-001 podría convertirse en el primer medicamento que actúa sobre el eje intestino-cerebro, una vía terapéutica novedosa y potente para ciertas enfermedades neurológicas.
Si quieres saber más sobre BL-001 y sobre el eje intestino-cerebro, puedes visitar la página web de Bloom Science aquí o leer el comunicado de prensa original aquí.
Como siempre, desde la Fundación Síndrome de Dravet seguiremos de cerca todos los avances relevantes en la investigación del síndrome de Dravet.
Un sueño, una meta. 💜
