En el camino hacia tratamientos que cambien la vida de las personas con síndrome de Dravet, cada avance científico es una luz de esperanza. Esta semana, Ionis Pharmaceuticals ha presentado ION337, un nuevo programa terapéutico diseñado específicamente para esta enfermedad rara y compleja.
El síndrome de Dravet, causado en la mayoría de los casos por una mutación en el gen SCN1A, sigue siendo un gran reto que abordar. Las crisis epilépticas farmacorresistentes, el riesgo de SUDEP y los trastornos cognitivos y conductuales impactan profundamente no solo en la calidad de vida de los pacientes, sino también en la de las familias. Por ello, la búsqueda de terapias que aborden la causa subyacente del síndrome de Dravet es una prioridad global.
ION337 forma parte de la plataforma de medicamentos dirigidos al ARN de Ionis, que utiliza oligonucleótidos antisentido para regular la expresión génica. Aunque el programa se encuentra en una fase inicial, su objetivo es ambicioso: restaurar la función neuronal alterada por la mutación en SCN1A, abordando no solo las crisis epilépticas, sino también las alteraciones neuroconductuales que acompañan al síndrome.
Este anuncio se realizó durante el Innovation Day 2025 de Ionis, donde la compañía reafirmó su compromiso con terapias transformadoras para enfermedades neurológicas graves. Para la nuestra comunidad, cada nuevo programa de investigación innovador representa un paso más hacia un futuro en el que los tratamientos no solo controlen síntomas, sino que cambien el curso de la enfermedad.
Como siempre, en la Fundación Síndrome de Dravet seguiremos de cerca la evolución de este programa y compartiremos todas las novedades tan pronto como las haa. Porque cada avance científico es fruto de la colaboración entre investigadores, familias y organizaciones, y juntos estamos construyendo esperanza.
