Sarepta y StrideBio se unen para desarrollar terapia génica para el síndrome de Dravet, entre otras enfermedades

StrideBio posee una plataforma innovadora y patentada que está habilitada por un profundo conocimiento de la estructura AAV (virus adeno-asociado) y un enfoque único para la ingeniería de cápsides (conjunto de proteínas que envuelven el material genético de un virus) con funciones novedosas, con el pontencial de dar lugar a nuevas terapias génicas enfocadas en crear y desarrollar nuevas terapias virales adenoasociadas (AAV) para enfermedades raras.

Sarepta es una de las empresas que está a la vanguardia de la medicina genética de precisión, con una importante posición en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y más recientemente en terapias genéticas para enfermedades de distrofia muscular de la cintura escapular (LGMD), el síndrome de Sanfilippo y otros trastornos relacionados con el sistema nervioso central, totalizando más de 20 terapias en varias etapas de desarrollo.

Con este acuerdo, StrideBio será responsable del desarrollo de la cápside del virus adeno-asociado, el desarrollo no clínico y la fabricación de candidatos preclínicos para ser seleccionados para avanzar en los estudios clínicos.

Las partes trabajarán juntos en las actividades de desarrollo clínico temprano para objetivos seleccionados, con Sarepta responsable del desarrollo y comercialización en etapas tardías.

En este contexto, StrideBio llevará a cabo el desarollo de los nuevos medicamentos en investigación que permitan la investigación, el desarrollo y la fabricación de los primeros cuatro objetivos del sistema nervioso central, que son:
– SCN1A: síndrome de Dravet
– MECP2: síndrome de Rett
– UBE3A: síndrome de Angelman
– NPC1: enfermedad de Niemann-Pick

Excelentes noticias por tanto para la comunidad de padres y madres que viven su día a día con síndrome de Dravet y otras enfermedades raras en las que se trabajará a partir de este acuerdo.

Os dejamos la nota de prensa emitida en inglés AQUÍ.

Un sueño… una meta