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La compañía biotecnológica Stoke Therapeutics, pionera en una nueva forma de tratar la causa subyacente de las enfermedades genéticas al regular con precisión la expresión de proteínas, ha publicado hoy su informe financiero del tercer trimestre de 2019 y confirma lo que ya os hemos anunciado varias veces:
Esperan presentar la documentación a la agencia americana del medicamento (FDA) a principios del 2020 y empezar el ensayo clínico en niños y adolescentes con síndrome de Dravet en la primera mitad del 2020.
Los tratamientos terapéuticos actuales no abordan la causa subyancente del síndrome de Dravet y están solo dirigidos a control de las crisis epilépicas.
STK-001 es un nuevo medicamento en investigación para el tratamiento del síndrome de Dravet en el que se espera que STK-001, un oligonucleótido antisentido (ASO), tenga el potencial de ser la primera terapia de modificación de la enfermedad para abordar la causa genética del síndrome de Dravet.
STK-001 está diseñado para regular al alza la expresión de la proteína Nav1.1 a partir de la copia no mutada del gen SCN1A para restaurar sus niveles fisiológicos, reduciendo así la aparición de convulsiones y las comorbilidades significativas sin convulsiones.
Esperamos que este nuevo tratamiento vaya más allá del control de las convulsiones y ayude a cambiar el curso de la enfermedad, mejorando la calidad de vida que aquellos con síndrome de Dravet.
Así que seguimos hacia delante caminos a la cura del síndrome de Dravet.
Os dejamos la nota de prensa emitida por la compañía AQUÍ.
Un sueño… una meta.
