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La compañía de biotecnología Bright Minds Biosciences, empresa que desarrolla fármacos para el tratamiento de trastornos neuropsiquiátricos, epilepsia y dolor, anunció el mes pasado que los estudios realizados con BMB-101, molécula patentada capaz de unirse a los receptores de serotonina 5-HT2C, han demostrado su eficacia en modelos animales del síndrome de Dravet y comenzarán los ensayos clínicos en pacientes con síndrome de Dravet a principios del año que viene.
El BMB-101 es un novedoso agonista de los receptores 5-HT2C, altamente selectivo y bien caracterizado. Modelos preclínicos tratados con esta molécula muestran una menor duración y frecuencia de las crisis epilépticas, efecto consistente con el de otros antiepilépticos como la fenfluramina. Estos resultados refuerzan aún más el potencial de los agonistas de la serotonina (5-HT2C) para abordar epilepsias genéticas y del desarrollo difíciles de tratar, como el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut. «El BMB-101 es un candidato prometedor para tratar a los pacientes con síndrome de Dravet. Los datos proporcionan una clara evidencia de que tiene un efecto terapéutico en la actividad cerebral anormal del pez cebra Scn1Lab, lo que resulta en una pronunciada actividad anticonvulsiva», declaró Ian McDonald, Director Ejecutivo de Bright Minds Biosciences, en un comunicado de prensa (pincha AQUÍ para leer la nota de prensa en inglés).
Resultados de los modelos preclínicos
Este nuevo agonista de los receptores 5 HT2C y sus análogos fueron inventados por el Director Científico de Bright Minds, el Dr. Alan Kozikowski, y el Dr. Jianjun Cheng, mientras trabajaban en la Universidad de Illinois en Chicago. Los compuestos se estudiaron en el modelo de pez cebra Scn1Lab, así como en dos modelos diferentes de roedores.
El modelo de pez cebra Scn1Lab imita muchas características clínicas observadas en las personas que sufren el síndrome de Dravet, prediciendo la eficacia clínica de los fármacos en estos pacientes. Los compuestos de Bright Minds Biosciences estudiados en este modelo revelaron que los agonistas 5-HT2C redujeron la actividad locomotora y la duración acumulada de los eventos epileptiformes en el cerebro.
Los agonistas 5-HT2C de Bright Minds Biosciences también mostraron su eficacia en ratones y ratas. El BMB-101 demostró reducir la duración y la frecuencia de las crisis epilépticas de forma dosis dependiente en el modelo de ratón. Una hora después de la inyección, el BMB-101 redujo la duración de las crisis epilépticas en un 74%, y un número significativo de ratones del estudio quedaron completamente libres de crisis epilépticas. En el modelo de rata, un análogo del BMB 101 demostró una protección significativa contra las crisis epilépticas generalizadas, quedando todas las ratas protegidas de crisis epilépticas a las dosis probadas. Estos datos preclínicos validan la eficacia de los compuestos patentados, y predicen su eficacia en humanos.
Ensayos clínicos en pacientes con síndrome de Dravet
Con estos resultados y los avances en los estudios de seguridad y toxicología del nuevo fármaco, los compuestos se encuentran en la última fase preclínica. La semana pasada Bright Minds Biosciences anunció que tienen previsto iniciar sus ensayos clínicos con BMB-101 en pacientes con síndrome de Dravet durante la primera mitad de 2022. Actualmente, la fase II está prevista para la segunda mitad de 2022.
Pincha AQUÍ para acceder a la información proporcionada por Bright Minds Biosciences en inglés sobre los nuevos ensayos en humanos.
Siempre son buenas noticias descubrir que una nueva empresa se une a la carrera por encontrar un tratamiento efectivo contra el síndrome de Dravet. Por nuestra parte, os mantendremos informados de cualquier avance que haya al respecto de esta nueva terapia potencial.
Un sueño, una meta.
